Zürich – Novartis hat positive Studiendaten zum Nutzen der Genersatz-Therapie Zolgensma beim Einsatz gegen seltenen, erblich bedingten Muskelschwund spinale Muskelatrophie (SMA) publiziert. In der laufenden Phase-III-Studie SPR1NT hätten alle mit Zolgensma behandelten Kinder, die in Zweierkohorten präsymptomatisch behandelt wurden ohne Unterstützung beim Atmen und der Nahrungsaufnahme überlebt, teilte Novartis mit.
Gute Daten seien auch in der STR1VE-EU-Studie erzielt worden, heißt es weiter. Auch das ist eine Phase-III-Studie, wo die Mehrheit der behandelten Kinder (82 %) gute Werte in der motorischen Entwicklung gezeigt hätten, die so bei einem normalen Verlauf der SMA-Krankheit nicht beobachtet worden seien. Auch Patienten mit einem bereits sehr schweren Krankheitsverlauf hätten Verbesserungen in der Motorik gezeigt, so Novartis.
Die Daten wurden von Novartis virtuell auf dem Kongress der Europäischen Akademie für Neurologie (EAN) präsentiert. Bislang seien weltweit mehr als 1.200 Patienten in klinischen Studien mit Zolgensma behandelt worden, heißt es weiter.
Novartis bleibt langfristig durchaus reizvoll; (B+).
